發(fā)布時(shí)間：2018-05-03 18:32

  本文選題：罕見病 + 孤兒藥　； 參考：《國際藥學(xué)研究雜志》2017年02期

【摘要】：由于罕見病患者人數(shù)少、臨床數(shù)據(jù)缺乏、支持性資源不足等特點(diǎn),患者組織在罕見病研究和孤兒藥開發(fā)中的參與顯得尤為重要。本文通過對國內(nèi)外案例資料進(jìn)行分析,闡明患者組織可以從促進(jìn)患者注冊登記、提供研究基金資助、為藥物開發(fā)和臨床試驗(yàn)提供支持、推動有利于罕見病和孤兒藥的政策等方面對罕見病和孤兒藥研發(fā)發(fā)揮積極作用。
[Abstract]:Due to the small number of patients with rare diseases, the lack of clinical data and the lack of supportive resources, the participation of patients' organizations in the research of rare diseases and the development of orphan drugs is particularly important. Based on the analysis of domestic and foreign cases, this paper illustrates that patient organizations can support drug development and clinical trials by promoting patient registration, providing research grants, and providing support for clinical trials. To promote the development of rare diseases and orphan drugs.
【作者單位】： 北京大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院;
【基金】：國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究重點(diǎn)專項(xiàng)“罕見病臨床隊(duì)列研究”資助項(xiàng)目(2016YFC0901500)
【分類號】：R95

【參考文獻(xiàn)】

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【共引文獻(xiàn)】

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【二級參考文獻(xiàn)】

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【相似文獻(xiàn)】

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本文編號：1839611