基因療法是全球突破性技術之一,在單基因遺傳疾病治療中已取得突破性進展。闡述了不同的基因療法策略、載體和基因編輯技術的特點,綜述了脊髓性肌萎縮癥、Leber先天性黑蒙2型、血友病、β-地中海貧血的發(fā)病機理、臨床表現(xiàn)、基因療法的開發(fā)進程以及臨床試驗情況。目前,上述4種單基因疾病的9種基因療法已分別取得美國食品藥品監(jiān)督管理局突破性療法資格、歐洲藥品管理局的優(yōu)先藥物資格或者已經(jīng)批準上市�；虔煼ǖ难芯窟�面臨著許多挑戰(zhàn),但隨著科學研究的深入和科學技術的不斷發(fā)展,將有更多的患者獲得治療。

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【文章目錄】：
1 基因療法
2 基因療法載體系統(tǒng)及基因編輯技術
    2.1 病毒載體
    2.2 基因編輯
3 單基因遺傳疾病基因療法取得突破性進展
    3.1 脊髓性肌萎縮癥的基因療法
    3.2 Leber先天性黑蒙2型的基因療法
    3.3 血友病的基因療法
    3.4 β-地中海貧血的基因療法
4 結論



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