近年來,按照藥品研發(fā)并申報臨床試驗的干細胞治療產(chǎn)品數(shù)量增加,其研發(fā)技術(shù)與評價體系快速發(fā)展。國際上人多能干細胞（human pluripotent stem cell, hPSC）來源的干細胞治療產(chǎn)品正處于Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗階段,相關(guān)產(chǎn)品包括hPSC分化產(chǎn)生的神經(jīng)元、視網(wǎng)膜色素上皮細胞、胰島beta細胞等,給藥途徑多為局部移植,一般用于退行性疾病、遺傳病相關(guān)功能細胞的修復(fù)和替換,目前尚無同類產(chǎn)品上市。由于多能干細胞具有多向分化潛能,兼具在體內(nèi)形成畸胎瘤的能力, hPSC來源的細胞產(chǎn)品與其他干細胞產(chǎn)品相比,其成瘤性風(fēng)險相對高、誘導(dǎo)分化周期長、生產(chǎn)工藝復(fù)雜、質(zhì)量表征手段仍在快速更新中,對其人體應(yīng)用的科學(xué)評價構(gòu)成了挑戰(zhàn)。結(jié)合近期干細胞治療產(chǎn)品臨床試驗申報資料審評和溝通交流過程中出現(xiàn)的問題,參考相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則,本文圍繞hPSC來源的細胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)工藝和質(zhì)量研究,提出現(xiàn)階段的藥學(xué)審評考慮點,以期增進研發(fā)者和監(jiān)管方的交流。 

【文章來源】：藥學(xué)學(xué)報. 2020,55(10)北大核心

【文章頁數(shù)】：8 頁

【文章目錄】：
1 藥學(xué)研發(fā)特點與評價一般考慮
    1.1 h PSC來源細胞治療產(chǎn)品的藥學(xué)研發(fā)特點
    1.2 藥學(xué)評價一般考慮
2 生產(chǎn)工藝研究
    2.1 供者組織或細胞
    2.2 生產(chǎn)用原材料
    2.3 細胞培養(yǎng)工藝
    2.4 制劑工藝
3 質(zhì)量研究與質(zhì)量控制
    3.1 質(zhì)量研究
        3.1.1 微生物安全性
        3.1.2 分子標(biāo)志物和分化潛能
        3.1.3 成瘤性分析
        3.1.4純度和雜質(zhì)
        3.1.5 生物學(xué)活性
    3.2 質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)
4 藥效學(xué)和毒理學(xué)評價一般考慮
5 總結(jié)與展望


【參考文獻】：
期刊論文
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[2]基于干細胞的再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品研究進展與監(jiān)管現(xiàn)狀[J]. 盧加琪,劉伯寧,羅建輝.  中國科學(xué):生命科學(xué). 2019(01)
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本文編號：3082221