目的介紹國內(nèi)外罕見病酶替代療法藥物開發(fā)的最新研究進展及藥學(xué)評價思考。方法以國內(nèi)外有代表性的文獻為基礎(chǔ),結(jié)合審評實踐,簡要就此類產(chǎn)品藥學(xué)評價（分子設(shè)計、宿主選擇、生產(chǎn)工藝與質(zhì)量控制等）提出一些思考和建議。結(jié)果由于罕見病酶替代療法藥物分子的"復(fù)雜性"與"異質(zhì)性",其質(zhì)量研究是藥學(xué)開發(fā)與評價的主要難點。結(jié)論近年來,為緩解中國罕見病藥物缺乏現(xiàn)狀,滿足臨床迫切需求,國家出臺了一系列政策鼓勵罕見病藥物的研發(fā)。 

【文章來源】：中國藥學(xué)雜志. 2020,55(13)北大核心

【文章頁數(shù)】：5 頁

【文章目錄】：
1 ERT產(chǎn)品國內(nèi)外研發(fā)注冊情況
2 ERT產(chǎn)品藥物開發(fā)的技術(shù)挑戰(zhàn)
    2.1 ERT產(chǎn)品的分子結(jié)構(gòu)與作用機制
    2.2 ERT罕見病藥物藥學(xué)開發(fā)的挑戰(zhàn)
3 ERT罕見病藥物藥學(xué)研究與評價
    3.1 宿主細胞選擇與上游構(gòu)建藥學(xué)評價的考慮
        3.1.1 宿主細胞選擇
        3.1.2“上游構(gòu)建”藥學(xué)評價的考慮
    3.2 生產(chǎn)工藝與藥學(xué)評價
        3.2.1 發(fā)酵工藝
        3.2.2 純化工藝
        3.2.3 病毒滅活工藝
        3.2.4 生產(chǎn)工藝藥學(xué)評價的考慮
    3.3 結(jié)構(gòu)特性與質(zhì)量控制考慮
        3.3.1 純度檢測分析
        3.3.2 翻譯后修飾
        3.3.3 生物學(xué)活性測定
        3.3.4 質(zhì)量研究藥學(xué)評價的考慮
    3.4 ERT研發(fā)路徑的選擇和思考
4 結(jié)語


【參考文獻】：
期刊論文
[1]用于重組藥物蛋白生產(chǎn)的人源化細胞系研究進展[J]. 李琴,王天云,王小引,郭瀟,林艷.  中國免疫學(xué)雜志. 2018(08)



本文編號：3034751