【摘要】：法布里病屬罕見的X伴性遺傳性疾病,患者體內(nèi)α-半乳糖苷酶不足或缺失,造成該酶的代謝底物三己糖�；手荚诓煌M織細胞溶酶體內(nèi)聚積。migalastat為小分子藥物,能夠恢復特異性突變的α-半乳糖苷酶的活性。該藥由Amicus制藥公司開發(fā),于2016年5月16日獲歐盟批準用于年齡在16歲以上特異性突變型法布里病的長期治療。本文從藥效學、藥動學、臨床療效及不良反應(yīng)等方面對migalastat進行了介紹。
【作者單位】： 臨沂市中心醫(yī)院藥學部
【分類號】：R97

【參考文獻】

相關(guān)期刊論文 前2條

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【共引文獻】

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【二級參考文獻】

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【相似文獻】

相關(guān)期刊論文 前1條

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本文編號：2535143