無(wú)義突變通讀藥物研發(fā)進(jìn)展
發(fā)布時(shí)間:2018-04-11 05:23
本文選題:無(wú)義突變 + 提前終止密碼子; 參考:《中國(guó)新藥雜志》2017年08期
【摘要】:無(wú)義突變與眾多疾病發(fā)生有關(guān),包括腫瘤和遺傳病。某些化合物如氨基糖苷類抗生素、非氨基糖苷類抗生素及其他小分子化合物能誘導(dǎo)無(wú)義突變通讀,從而翻譯出有功能的全長(zhǎng)蛋白;衔镎T導(dǎo)的無(wú)義突變通讀對(duì)于遺傳病及腫瘤治療是一個(gè)非常有潛力的治療策略,但目前沒(méi)有幾種化合物顯示出確切的臨床療效。因此,急需篩選新型、更具藥物特性的化合物,推動(dòng)通讀治療走向臨床。本文詳細(xì)介紹了無(wú)義突變通讀藥物的研究現(xiàn)狀,為新藥開(kāi)發(fā)提供參考。
[Abstract]:Nonsense mutations are associated with many diseases, including neoplasms and genetic diseases.Some compounds, such as aminoglycoside antibiotics, non-aminoglycoside antibiotics and other small molecular compounds, can induce meaningless mutations to read through and translate functional full-length proteins.Compound induced nonsense mutation reading is a potential therapeutic strategy for hereditary diseases and tumor therapy, but few compounds have shown definite clinical efficacy.Therefore, the screening of new, more drug-specific compounds is urgently needed to promote read-through therapy to clinical use.In this paper, the current situation of research on nonsense mutants is introduced in detail, which provides a reference for the development of new drugs.
【作者單位】: 武漢科技大學(xué)附屬天佑醫(yī)院中心實(shí)驗(yàn)室;武漢科技大學(xué)醫(yī)學(xué)院公共衛(wèi)生學(xué)院;
【基金】:國(guó)家自然科學(xué)基金資助項(xiàng)目(81373302) 武漢中青年醫(yī)學(xué)骨干人才培養(yǎng)工程
【分類號(hào)】:R91
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,本文編號(hào):1734623
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