罕見病發(fā)病率極低、但大多病情嚴(yán)重且好發(fā)于兒童時(shí)期,多由遺傳變異所引起。因患者數(shù)少、市場(chǎng)需求低,罕見病藥物的研發(fā)成本極高,有藥可治的罕見病僅不足1%。隨著基因診斷技術(shù)進(jìn)步,基因治療憑借其"一次性徹底治愈"的特點(diǎn),為遺傳性罕見病患者帶來了希望。本文介紹罕見病的基因治療現(xiàn)狀,論述傳統(tǒng)基因遞送技術(shù)和以CRISPR-Cas9為代表的基因編輯技術(shù)在罕見病中的應(yīng)用及發(fā)展。

【文章頁數(shù)】：5 頁

【文章目錄】：
1 罕見病概述
2 基因治療策略
    2.1 基因遞送技術(shù)
    2.2 CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)
3 罕見病基因治療研究進(jìn)展
    3.1 血液及免疫系統(tǒng)疾病
    3.2 溶酶體貯積癥
    3.3 肝臟疾病
    3.4 視網(wǎng)膜及視神經(jīng)疾病
    3.5 神經(jīng)肌肉疾病
4 展望



本文編號(hào)：3763448