目的評價(jià)他克莫司治療兒童重癥肌無力(MG)的療效及安全性。方法采用他克莫司治療28例MG兒童,運(yùn)用重癥肌無力日常生活(MG-ADL)量表于治療1、3、6、9、12個(gè)月時(shí)評估他克莫司的療效及安全性。結(jié)果他克莫司治療1、3、6、9、12個(gè)月時(shí)的MG-ADL絕對評分與基線水平相比均降低(P<0.05),且呈逐漸降低趨勢。他克莫司治療1、3、6、9、12個(gè)月時(shí)的有效率分別為59%、81%、84%、88%、88%。他克莫司治療6、9、12、18個(gè)月時(shí)累計(jì)停用潑尼松4、13、14、15例。所有患兒治療期間均未出現(xiàn)病情反復(fù)。主要不良反應(yīng)/事件有無癥狀血鎂降低(5例);尿潛血陽性(1例),后自行轉(zhuǎn)為陰性;均未因不良反應(yīng)/事件停藥。1例患兒因反復(fù)嘔吐自行停藥。根據(jù)CYP3A5基因型分為慢代謝組(慢代謝型,n=19)、非慢代謝組(快代謝型+中間型,n=9),慢代謝組患兒他克莫司劑量低于非慢代謝組(P<0.05),非慢代謝組他克莫司血藥谷濃度低于慢代謝組(P<0.05),慢代謝組有效率高于非慢代謝組(P<0.05)。結(jié)論他克莫司治療兒童MG療效顯著、安全性好,是需要免疫抑制劑治療的M...

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【文章目錄】：
1資料與方法
    1.1研究對象
    1.2資料采集
    1.3他克莫司給藥方法
    1.4分組
    1.5療效評價(jià)
    1.6安全性評價(jià)
    1.7統(tǒng)計(jì)學(xué)分析
2結(jié)果
    2.1一般情況
    2.2他克莫司療效
    2.3糖皮質(zhì)激素減量
    2.4 CYP3A5基因多態(tài)性與他克莫司血藥谷濃度、療效關(guān)系
    2.5 ACh R抗體及Mu SK抗體檢測
    2.6不良反應(yīng)/事件
3討論



本文編號：3866609