本文關(guān)鍵詞：測(cè)定重組腺相關(guān)病毒基因組滴度的qPCR新方法

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【摘要】：腺相關(guān)病毒(Adeno-associated virus,AAV)在基因治療應(yīng)用中具有很多優(yōu)勢(shì),但是其生物學(xué)滴度的測(cè)定仍很繁瑣,不同實(shí)驗(yàn)室使用各自的方法和參照,這些都影響了重組腺相關(guān)病毒(rAAV)載體在臨床前和臨床上的應(yīng)用。反向末端重復(fù)序列(Inverted terminal repeats,ITR)是重組腺相關(guān)病毒載體中不可或缺的順式作用元件,針對(duì)ITR2以及ITR2-CMV設(shè)計(jì)的qPCR檢測(cè)方法可以快速、準(zhǔn)確地得到rAAV2的基因組滴度,由于該方法可以廣泛適用,因此對(duì)推動(dòng)AAV滴度檢測(cè)的標(biāo)準(zhǔn)化有重要意義。
【作者單位】： 中國科學(xué)院蘇州生物醫(yī)學(xué)工程技術(shù)研究所
【關(guān)鍵詞】： 腺相關(guān)病毒 基因治療 反向末端重復(fù)序列 熒光定量PCR
【基金】：國家自然科學(xué)基金(No.30970880) 蘇州市科技局項(xiàng)目(No.ZXY2012005)資助~~
【分類號(hào)】：R346
【正文快照】： 腺相關(guān)病毒(AAV)是目前很受歡迎的用于人類基因治療的載體之一,過去幾年,重組腺相關(guān)病毒(rAAV)載體作為轉(zhuǎn)基因工具已經(jīng)在先天遺傳性疾病[1]、神經(jīng)退行性疾病[2-3]、癌癥[4]以及干細(xì)胞[5]的研究中取得令人驚喜的成就,具有非常好的應(yīng)用前景[6-7]。盡管如此,rAAV載體真正用于基

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