【摘要】：目的評估第三代全長鏈重組凝血因子Ⅷ(f LFⅧ)預(yù)防治療中間型、重型血友病A患兒的年出血次數(shù)、關(guān)節(jié)年出血次數(shù)和安全性。方法 2014-11-01—2016-11-30采用單中心、前瞻、非隨機(jī)、自身對照比較南京大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬鼓樓醫(yī)院血液科應(yīng)用f LFⅧ進(jìn)行大劑量預(yù)防治療1年后的中間型、重型血友病A患兒年出血次數(shù)、關(guān)節(jié)年出血次數(shù)、凝血因子Ⅷ(FⅧ)抑制物的改變及藥物副反應(yīng)。結(jié)果 15例患兒均為男性,年齡中位數(shù)15歲(5~18歲),所有患兒FⅧ活性(FⅧ∶C)2.2%,其中,重型血友病A 8例。應(yīng)用f LFⅧ20~40 U/kg、每周2~3次進(jìn)行大劑量預(yù)防治療1年,年出血次數(shù)由(27.60±13.67)次降為(2.57±1.36)次(P0.001),減少了90.7%;關(guān)節(jié)年出血次數(shù)由(11.13±8.81)次降為(0.93±1.10)次(P0.001),減少了91.6%。7例經(jīng)大劑量預(yù)防治療達(dá)到關(guān)節(jié)年出血0次。不同程度的年出血次數(shù)均下降,其中重度年出血次數(shù)下降為0次。所有患兒在進(jìn)行大劑量預(yù)防治療1年間未發(fā)生藥物相關(guān)副反應(yīng)或嚴(yán)重不良反應(yīng),FⅧ抑制物滴度檢測有3例0.1 BU/m L,其余未檢出。結(jié)論應(yīng)用f LFⅧ進(jìn)行大劑量預(yù)防治療可有效降低中間型、重型血友病A患兒年出血次數(shù)和關(guān)節(jié)年出血次數(shù),安全、無副反應(yīng),無抑制物產(chǎn)生。
[Abstract]:Objective to evaluate the annual bleeding times, joint bleeding times and safety of the third generation full-length chain recombinant coagulation factor 鈪，

本文編號：2268444