血友病是一種單基因遺傳性疾病,主要發(fā)病機(jī)制為編碼凝血因子的基因突變所導(dǎo)致凝血因子減少。臨床表現(xiàn)為反復(fù)出血,嚴(yán)重時可危及生命,尚不能治愈。目前正在研究的基因治療則具有治愈血友病的可能。在基因治療的研究中,動物模型是必不可少的基礎(chǔ)支持條件。血友病鼠模型因其自身特點(diǎn),如便于運(yùn)輸,研究費(fèi)用少于其它大型動物等,在眾多動物模型中脫穎而出,成為血友病動物模型研究的熱點(diǎn)。血友病鼠模型的構(gòu)建經(jīng)過20多年的歷程,逐漸成熟。極大地促進(jìn)了血友病基因治療的發(fā)展,現(xiàn)就血友病鼠的構(gòu)建及研究進(jìn)展予以綜述。

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【文章目錄】：
1 血友病小鼠模型的初次構(gòu)建
2 血友病小鼠模型特點(diǎn)的研究
3 血友病小鼠模型的改進(jìn)
4 鋅指核酸酶技術(shù)構(gòu)建血友病鼠模型
5 CRISPR/Cas系統(tǒng)構(gòu)建血友病鼠模型
6 總結(jié)及展望



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