本文關(guān)鍵詞：癌癥患者生命質(zhì)量測(cè)定量表共性模塊（V2.0）研制及最小臨床有意義差異制定，由筆耕文化傳播整理發(fā)布。

【摘要】：[背景]隨著社會(huì)經(jīng)濟(jì)和醫(yī)學(xué)模式的轉(zhuǎn)變,在癌癥患者的臨床決策中越來越注重生命質(zhì)量(QOL)這一個(gè)以患者為中心的指標(biāo)對(duì)療效評(píng)價(jià)的意義以及對(duì)疾病結(jié)局的影響,因而癌癥患者生命質(zhì)量的研究也備受關(guān)注,成為醫(yī)學(xué)領(lǐng)域生命質(zhì)量研究的主流。生命質(zhì)量測(cè)評(píng)的前提和關(guān)鍵是要有一個(gè)合適的工具——生命質(zhì)量測(cè)定量表,國內(nèi)外學(xué)者在相關(guān)領(lǐng)域都開展了研究工作,并開發(fā)了多種量表。但在目前的量表開發(fā)中：(1)大部分都為散在開發(fā),缺乏系統(tǒng)性和連貫性：(2)由于生命質(zhì)量的文化依賴性,國外學(xué)者研制的量表無法真正體現(xiàn)中國文化背景和價(jià)值體系下研究對(duì)象的主觀體驗(yàn)。因此,很有必要開發(fā)基于中國文化背景的生命質(zhì)量測(cè)定量表。(3)大部分量表開發(fā)的方法學(xué)基礎(chǔ)都是基于經(jīng)典測(cè)量理論,其采用的計(jì)算公式簡(jiǎn)單明了,淺顯易懂,易于實(shí)施,但存在一些難以克服的局限性：①統(tǒng)計(jì)量的樣本依賴性,抽樣變動(dòng)大；②能力與難度量表的不一致性,難以匹配；③測(cè)驗(yàn)分?jǐn)?shù)的測(cè)驗(yàn)依賴性,分?jǐn)?shù)難比較；④平行樣假設(shè)難以實(shí)現(xiàn)。為了彌補(bǔ)經(jīng)典測(cè)量理論的局限性,使量表的開發(fā)更具科學(xué)性,有必要融入現(xiàn)代測(cè)量理論。本課題組在前期的工作中采用共性模塊與特異模塊結(jié)合的方式系統(tǒng)開發(fā)了癌癥患者生命質(zhì)量測(cè)定量表體系(Quality of Life Instruments for Cancer Patients)第一版本QLICP (V1.0),并完成了六種癌癥(肺癌、頭頸癌、乳腺癌、胃癌、大腸癌、宮頸癌)量表的研制。這些量表在應(yīng)用中發(fā)現(xiàn)一些問題,如結(jié)構(gòu)有待細(xì)化調(diào)整,個(gè)別條目需要修改或補(bǔ)充等,因此有必要進(jìn)一步修改完善形成新的版本。此外,還有很多癌癥適宜進(jìn)行生命質(zhì)量評(píng)價(jià)(如肝癌、卵巢癌、白血病等),也需要研制這些疾病的特異量表,以形成較全面的QLICP體系。另外,雖然課題組在量表體系的開發(fā)工作中已經(jīng)應(yīng)用了一些現(xiàn)代統(tǒng)計(jì)技術(shù)如結(jié)構(gòu)方程模型,但整個(gè)開發(fā)工作主要還是建立在經(jīng)典的測(cè)量理論CTT上。鑒于CTT存在的明顯缺陷,已經(jīng)發(fā)展出了項(xiàng)目反應(yīng)理論和概化理論兩種現(xiàn)代測(cè)量理論并在教育與心理測(cè)量中得到了廣泛的應(yīng)用。為了及時(shí)吸納和應(yīng)用現(xiàn)代測(cè)量理論,需要在這些測(cè)量理論的指導(dǎo)下開發(fā)新的量表體系。此外,在量表的研究中目前還有一個(gè)熱點(diǎn)和難點(diǎn)就是得分的合理解釋,它是量表推廣應(yīng)用的關(guān)鍵。最小臨床重要差異(Minimal Clinical Important Difference, MCID)就是在此背景下產(chǎn)生的。MCID也稱最小臨床重要性變化MCIC(minimal clinically important changes)、臨床有意義變化CMC(clinically meaningful changes)或臨床顯著性變化CSC (clinically significant changes),指生命質(zhì)量得分要改變多少才具有臨床意義。MCID的制定可以讓研究者或醫(yī)生更容易判斷研究結(jié)果的意義和干預(yù)措施的效果,完善療效的評(píng)價(jià)體系。研制出特定QOL量表的MCID,不僅便于推廣QOL應(yīng)用,也可為臨床上大量使用的量表制定MCID提供方法依據(jù)。鑒于此,在國家自然科學(xué)基金等的資助下,本課題組已經(jīng)開始了在經(jīng)典測(cè)量理論和現(xiàn)代測(cè)量理論指導(dǎo)下第二版本QLICP (V2.0)的研制工作,其中共性模塊(QLICP-GM)是非常重要的核心量表,本研究擬探討其研制與評(píng)價(jià),以及該量表MCID的制定。[目的]1.嘗試用項(xiàng)目反應(yīng)理論(IRT)和概化理論(GT)兩種現(xiàn)代測(cè)量理論方法并結(jié)合經(jīng)典測(cè)量理論CTT來指導(dǎo)研制癌癥患者生命質(zhì)量測(cè)定量表體系共性模塊第二版QLICP-GM (V2.0),為研制整個(gè)量表體系奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。2.現(xiàn)代測(cè)量理論與經(jīng)典測(cè)量理論結(jié)合對(duì)QLICP-GM (V2.0)進(jìn)行綜合的測(cè)量學(xué)特性評(píng)價(jià)。通過現(xiàn)場(chǎng)實(shí)際測(cè)定,對(duì)量表的測(cè)量學(xué)特性(信度、效度和反應(yīng)度等)進(jìn)行評(píng)價(jià)。3.對(duì)現(xiàn)代測(cè)量理論與經(jīng)典測(cè)量理論在量表研究中的應(yīng)用結(jié)果進(jìn)行對(duì)比分析,為研究開發(fā)其它量表提供更加科學(xué)的方法學(xué)依據(jù),也為現(xiàn)代測(cè)量理論在生命質(zhì)量量表研究中的推廣與應(yīng)用提供方法學(xué)借鑒。4.對(duì)研制的量表QLICP-GM結(jié)合其它資料探討QOL得分變化的臨床意義,制定出此癌癥量表的MCID。[方法]1.研究對(duì)象隨機(jī)抽取調(diào)查期間(2009年-2014年)選定的調(diào)查醫(yī)院確診的6種癌癥(膀胱癌、腦癌、食管癌、白血病、肝癌、鼻咽癌)住院患者為調(diào)查對(duì)象。納入標(biāo)準(zhǔn)：(1)臨床上已確診的上述6種癌癥住院患者；(2)具有小學(xué)及小學(xué)以上文化程；(3)自愿參加測(cè)評(píng)。排除標(biāo)準(zhǔn)：(1)文盲；(2)神智不清楚、無法清楚表達(dá)自己內(nèi)心感受者；(3)危重病人。2.研制與考評(píng)量表的研制主要包括以下六個(gè)步驟：確立量表研制的工作小組、生命質(zhì)量的概念分解與形成理論框架、共性模塊條目的形成、預(yù)調(diào)查及條目再篩選、正式調(diào)查及量表考評(píng)、修改完善與推廣應(yīng)用。調(diào)查時(shí),調(diào)查者以醫(yī)生的身份出現(xiàn),對(duì)量表進(jìn)行簡(jiǎn)單的解釋和說明后發(fā)給患者填寫,等其完成后收回量表并檢查有無漏項(xiàng)。為了評(píng)價(jià)反應(yīng)度,要求調(diào)查對(duì)象分別在入院的第一天和出院當(dāng)天各填寫一份調(diào)查表；為了評(píng)價(jià)重測(cè)信度,抽取一定數(shù)量的患者在入院的第二天進(jìn)行重測(cè)；調(diào)查時(shí)同時(shí)增加了EORTC生命質(zhì)量測(cè)定量表體系中的共性模塊QLQ-C30(V3.0)作為研究量表的校標(biāo)。量表的考評(píng)主要通過實(shí)際測(cè)定后的數(shù)據(jù)對(duì)量表的測(cè)量學(xué)特性(信度、效度、反應(yīng)度)和可行性來進(jìn)行分析。之前需要根據(jù)量表結(jié)構(gòu)計(jì)算各領(lǐng)域、側(cè)面及總量表得分,逆向條目要進(jìn)行正向變換,原始分通過極差化法轉(zhuǎn)換為取值在0～100的標(biāo)準(zhǔn)分。3.項(xiàng)目反應(yīng)理論(IRT) 項(xiàng)目反應(yīng)理論通過項(xiàng)目特征函數(shù)(item characteristic function, ICF)和項(xiàng)目反應(yīng)曲線(item chataceristic curve, ICC)來刻畫項(xiàng)目與特質(zhì)的關(guān)系,并通過信息函數(shù)反映測(cè)量誤差(信度)。根據(jù)癌癥患者測(cè)評(píng)結(jié)果,并考慮到量表?xiàng)l目均為有序多分類形式的特點(diǎn),采用項(xiàng)目反應(yīng)理論中等級(jí)多分類資料的塞姆吉瑪(Semejima)等級(jí)反應(yīng)模型(其基本模型為Logistic雙參數(shù)模型)建立每個(gè)條目的特征曲線,以信息函數(shù)大小并結(jié)合各條目區(qū)分度、難度等特征進(jìn)行條目篩選。4.概化理論(GT) 采用隨機(jī)單面交叉設(shè)計(jì)分析各個(gè)領(lǐng)域QOL得分的影響因素(側(cè)面)并指導(dǎo)項(xiàng)目數(shù)的確定和項(xiàng)目篩選。概化理論分兩步走,先進(jìn)行G研究,然后在G研究基礎(chǔ)上進(jìn)行D研究。G研究稱為概化研究(Generalizability Study),是依據(jù)觀測(cè)全域?qū)λ袀?cè)面(量表?xiàng)l目,記為i)和測(cè)量目標(biāo)(患者QOL水平,記為P)以及它們之間的交互作用作方差分量估計(jì)的過程。D研究稱為決策研究(Decision Study),是在G研究基礎(chǔ)上,對(duì)各測(cè)量側(cè)面、測(cè)量目標(biāo)以及它們之間的交互作用關(guān)系做出方差分量的再估計(jì)及推斷性研究的過程。D研究相當(dāng)于經(jīng)典測(cè)量理論中對(duì)信度的測(cè)量評(píng)價(jià),但是其指標(biāo)是概化系數(shù)(Eρ2)和可靠性指數(shù)(φ)。5.量表得分的MCID制定采用以錨(效標(biāo))為基礎(chǔ)的方法和以分布為基礎(chǔ)的方法結(jié)合制定MCID。以錨為基礎(chǔ)的方法中,選擇的錨(效標(biāo))是EORCT生命質(zhì)量測(cè)定量表QLQ-C30中的第29這個(gè)條目“您如何評(píng)價(jià)在過去一星期內(nèi)您總的健康狀況”以及第30個(gè)條目“您如何評(píng)價(jià)在過去一星期內(nèi)您總的生命質(zhì)量?其選項(xiàng)均為7個(gè)等級(jí),篩選出參加治療前后調(diào)查的患者中該條目的選項(xiàng)兩次相差一個(gè)等級(jí)和至少相差一個(gè)等級(jí)者,計(jì)算這些患者各領(lǐng)域的生命質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)得分均數(shù)的差值,以此為各領(lǐng)域的最小重要差異分MCID。若差值為正態(tài)分布資料,則計(jì)算差值的均數(shù),該均數(shù)即為最小差異,若為偏態(tài)分布,則以中位數(shù)為最小差異。以分布為基礎(chǔ)的方法主要是通過計(jì)算效應(yīng)大小(ES)及標(biāo)準(zhǔn)測(cè)量誤差(SEM)來進(jìn)行分析。本研究中采用ES=0.5時(shí)的變化分?jǐn)?shù)為最小重要差異值。6.統(tǒng)計(jì)學(xué)軟件用數(shù)據(jù)庫軟件Excel、Foxpro進(jìn)行數(shù)據(jù)的錄入管理,采用統(tǒng)計(jì)分析軟件SPSS15.0、AMOS19.0、MULTILOG7.0等對(duì)資料進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析。[結(jié)果]1.條目篩選預(yù)調(diào)查得到癌癥患者總?cè)藬?shù)為190人,采用相關(guān)系數(shù)法、變異度法、因子分析法、Cronbachα及IRT對(duì)QLICP-GM測(cè)試版41個(gè)條目的預(yù)測(cè)試數(shù)據(jù)分析來篩選條目,根據(jù)事先確定的刪除標(biāo)準(zhǔn)一一選擇條目,規(guī)定三種及以上方法均入選者為“統(tǒng)計(jì)入選”并進(jìn)入下一步的專家定性分析。在統(tǒng)計(jì)學(xué)定量分析的基礎(chǔ)上,通過兩場(chǎng)核心小組討論,最終修改形成了4個(gè)領(lǐng)域10個(gè)側(cè)面32個(gè)條目的正式版本(刪除8個(gè)條目,合并兩個(gè)條目)。2.基于經(jīng)典測(cè)量理論的量表考評(píng)結(jié)果正式測(cè)試時(shí)共調(diào)查6種癌癥患者711例。(1)信度分析結(jié)果：除了共性癥狀與副作用領(lǐng)域外(0.66-0.71), GLICP-GM各個(gè)領(lǐng)域及側(cè)面的重測(cè)相關(guān)系數(shù)及組內(nèi)相關(guān)系數(shù)(ICC)均大于0.8,可以認(rèn)為整個(gè)量表的重測(cè)信度較好；所有領(lǐng)域和側(cè)面的克朗巴赫α系數(shù)均大于0.6,在領(lǐng)域?qū)用?除了社會(huì)功能領(lǐng)域外其余都大于0.7,可以認(rèn)為量表各領(lǐng)域的同質(zhì)信度較好。(2)效度分析結(jié)果：①本量表的整個(gè)研制過程由各方面人員參與選題和討論,所提出的條目涵蓋了WHO提出的關(guān)于健康和生命質(zhì)量的內(nèi)涵及癌癥病患者相對(duì)特異的問題,并按程式化的方式反復(fù)篩選、修改完善,所有病人對(duì)每個(gè)條目均容易理解和回答。因此可認(rèn)為具有較好的內(nèi)容效度。②條目與領(lǐng)域的相關(guān)性分析結(jié)果可知：軀體、心理、社會(huì)、共性癥狀與副作用等領(lǐng)域相關(guān)系數(shù)多數(shù)都較高,絕大多數(shù)條目與所屬領(lǐng)域的相關(guān)性高于領(lǐng)域內(nèi)條目和其它領(lǐng)域的相關(guān)性�？傮w來說,量表?xiàng)l目的維度相關(guān)性較好。結(jié)構(gòu)方程模型的分析結(jié)果顯示,QOLCD-GM的結(jié)構(gòu)與設(shè)計(jì)時(shí)的構(gòu)想基本符合,32個(gè)條目劃分為四個(gè)領(lǐng)域、10個(gè)側(cè)面,擬合尚可接受,但是還未達(dá)到擬合良好的狀態(tài)。③采用EORTC QLQ-C30(V3.0)測(cè)定量表中文版作為效標(biāo),相關(guān)分析結(jié)果顯示量表共性模塊的效標(biāo)效度較好。(3)反應(yīng)度：各種癌癥的反應(yīng)度不盡相同。SRM的絕對(duì)值在0.2左右則反應(yīng)度較低,0.5左右反應(yīng)度適中,0.8及以上反應(yīng)度較好。膀胱癌從共性模塊總分到各領(lǐng)域都體現(xiàn)了適中到較好的反應(yīng)度；腦癌則是在軀體功能領(lǐng)域和共性癥狀副作用領(lǐng)域反應(yīng)度適中；肝癌主要是軀體功能領(lǐng)域和社會(huì)功能領(lǐng)域有適中及以上的反應(yīng)度；鼻咽癌在社會(huì)功能領(lǐng)域及其人際交往和社會(huì)角色側(cè)面表現(xiàn)出了適中的反應(yīng)度；食管癌、白血病的反應(yīng)度未達(dá)到理想狀態(tài)。這可能和各種癌癥患者的治療方式有關(guān)。3.基于GT的測(cè)量學(xué)考評(píng)結(jié)果 G研究的結(jié)果顯示：對(duì)于量表QLICP-GM(V2.0)的四個(gè)領(lǐng)域而言,變異的最大來源是患者與條目的交互作用(方差貢獻(xiàn)率63.49%～69.99%),其次是患者效應(yīng)(方差貢獻(xiàn)率10.00%～26.22%),比重最小的均是條目效應(yīng)(方差貢獻(xiàn)率6.02%～22.97%)；測(cè)量目的是患者的生命質(zhì)量,患者效應(yīng)和患者與條目的交互效應(yīng)已經(jīng)解釋了得分總變異的80%以上,是比較合理的；社會(huì)功能領(lǐng)域條目的方差變異貢獻(xiàn)率已經(jīng)超過了20%,提示該領(lǐng)域的條目設(shè)計(jì)可能需要調(diào)整。D研究的結(jié)果顯示：除社會(huì)領(lǐng)域外,其余領(lǐng)域的概化系數(shù)(Eρ2)和可靠性指數(shù)(φ)均大于0.7,與經(jīng)典測(cè)量理論對(duì)信度分析的結(jié)果是一致的；隨著各領(lǐng)域條目數(shù)的增加,絕對(duì)誤差和相對(duì)誤差逐漸減小,而概化系數(shù)和可靠性指數(shù)在逐漸增加,這為調(diào)整量表結(jié)構(gòu)提供了科學(xué)依據(jù)。4.基于IRT的測(cè)量學(xué)考評(píng)結(jié)果 項(xiàng)目反應(yīng)理論中的一個(gè)重要假設(shè)就是單維性假設(shè)(局部獨(dú)立性假設(shè)),由于生命質(zhì)量理論框架中已經(jīng)明確包括生理、心理等多個(gè)維度,整個(gè)量表一起進(jìn)行IRT分析不能不滿足單維性,為此,分別按生理功能、心理功能、社會(huì)功能和共性癥狀與副作用四個(gè)領(lǐng)域進(jìn)行IRT分析,基本滿足單維性。參照相關(guān)文獻(xiàn),結(jié)合量表的結(jié)構(gòu)本研究設(shè)定的條目信息量判定標(biāo)準(zhǔn)為：條目平均信息量0.74的條目判定為優(yōu),0.47的條目判定為差,0.47～0.74的條目判定為好�？偟恼f來,各條目的區(qū)分度在合理范圍,取值在1.08-1.43之間；除條目GS07外,每個(gè)條目的難度從1-4級(jí)呈單向遞增,取值在-5.98-2.90間,等級(jí)程度的變化也沒有出現(xiàn)逆反情況。軀體功能領(lǐng)域和共性癥狀與副作用領(lǐng)域的大部分條目能達(dá)到較好的信息量,但心理功能領(lǐng)域和社會(huì)功能領(lǐng)域條目的平均信息量都偏低。鑒于項(xiàng)目反應(yīng)理論需要大樣本才能得到比較穩(wěn)定可靠的結(jié)果,需進(jìn)一部增大樣本量后考察信息量。盡管有些條目的平均信息量低,但在某些θ處信息量還是很高的,比如生理功能領(lǐng)域GPH6, GPH7在θ低于0時(shí)均比較高,說明這些條目還是有特定價(jià)值的。5.量表得分的MCID制定分別以QLQ-C30的Q29和Q30為主觀錨,至少相差一個(gè)等級(jí)為標(biāo)準(zhǔn),二者得到的各領(lǐng)域及總分的MCID是一致的,分別是9.38、8.33、6.25、7.14和7.03；以ES為中介指標(biāo)得到的MCID分別是8.28、8.00、7.09、8.99和6.12；以SEM為中介指標(biāo)得到的MCID分別是4.37、4.36、5.11、10.03和3.76。以效應(yīng)大小(ES)為中介指標(biāo)計(jì)算MCID與以錨為基礎(chǔ)的方法計(jì)算MCID的結(jié)果相差不是很大,但以測(cè)量標(biāo)準(zhǔn)誤(SEM)為中介指標(biāo)時(shí),計(jì)算的MCID值普遍小于以錨為基礎(chǔ)的方法得到的MCID值。[結(jié)論]1.通過量表開發(fā)程序研制了QLICP-GM (V2.0),其經(jīng)過測(cè)量學(xué)評(píng)價(jià)總體來說具有較好的信度、效度和反應(yīng)度。2.項(xiàng)目反應(yīng)理論與概化理論對(duì)量表測(cè)量學(xué)特性的評(píng)價(jià)結(jié)果與經(jīng)典測(cè)量理論的結(jié)果基本一致。經(jīng)典測(cè)量理論易于理解和操作,現(xiàn)代測(cè)量理論能提供更為科學(xué)和信息量更豐富的依據(jù)。三種理論結(jié)合使用,可以取長補(bǔ)短,更好地開發(fā)和評(píng)價(jià)量表。3.以效應(yīng)大小(ES)為中介指標(biāo)計(jì)算MCID與以錨為基礎(chǔ)的方法計(jì)算MCID的結(jié)果較接近,建議使用Q29或Q30作為效標(biāo),以“至少相差1等級(jí)”為標(biāo)準(zhǔn)計(jì)算MCID。
【關(guān)鍵詞】：癌癥 生命質(zhì)量 共性模塊 量表 項(xiàng)目反應(yīng)理論 概化理論 臨床 最小有意義差異
【學(xué)位授予單位】：南方醫(yī)科大學(xué)
【學(xué)位級(jí)別】：博士
【學(xué)位授予年份】：2015
【分類號(hào)】：R730
【目錄】：

• 摘要3-11
• ABSTRACT11-26
• 第1章 前言26-35
• 1.1 研究背景26-33
• 1.2 研究目的33
• 1.3 研究?jī)?nèi)容33-35
• 第2章 資料與方法35-62
• 2.1 研究對(duì)象35
• 2.2 研制方法及步驟35-43
• 2.3 QLICP-GM(V2.0)量表考評(píng)43-47
• 2.4 基于概化理論的QLICP-GM(V2.0)評(píng)價(jià)47-52
• 2.5 基于項(xiàng)目反應(yīng)理論的QLICP-GM(V2.0)評(píng)價(jià)52-58
• 2.6 量表得分的MCID制定方法58-59
• 2.7 質(zhì)量控制59-61
• 2.8 技術(shù)路線61-62
• 第3章 研究結(jié)果62-113
• 3.1 預(yù)調(diào)查資料的分析-條目篩選62-78
• 3.2 基于CTT的QLICP-GM量表考評(píng)78-92
• 3.3 基于GT的QLICP-GM量表考評(píng)92-97
• 3.4 基于IRT的QLICP-GM量表考評(píng)97-108
• 3.5 QLICP-GM量表得分的MCID制定結(jié)果108-113
• 第4章 討論113-122
• 4.1 IRT、GT與CTT三種測(cè)量理論結(jié)果的比較113-118
• 4.2 基于分布和基于錨定位的方法在量表得分MCID制定中的應(yīng)用118-120
• 4.3 QLICP體系共性模塊兩個(gè)版本的比較120-122
• 第5章 小結(jié)122-125
• 5.1 本研究的主要結(jié)果122-123
• 5.2 研究特色與優(yōu)勢(shì)123
• 5.3 研究展望123-125
• 參考文獻(xiàn)125-134
• 附錄134-140
• 攻讀學(xué)位期間成果140-142
• 致謝142-144
• 統(tǒng)計(jì)學(xué)證明144

  本文關(guān)鍵詞：癌癥患者生命質(zhì)量測(cè)定量表共性模塊（V2.0）研制及最小臨床有意義差異制定，由筆耕文化傳播整理發(fā)布。

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本文編號(hào)：351309