基因治療是一種頗具臨床應(yīng)用前景的血友病A（HA）治療方法,人體內(nèi)有多種細(xì)胞可作為基因治療HA的靶細(xì)胞。為克服靶向肝細(xì)胞基因治療HA的缺陷,研究者們開發(fā)了靶向血小板表達(dá)FⅧ的基因治療策略。該策略應(yīng)用不同的血小板特異性啟動子,從而實(shí)現(xiàn)靶向血小板的FⅧ表達(dá),常用啟動子包括血小板糖蛋白αⅡb啟動子,血小板糖蛋白Ⅰb啟動子,血小板因子4啟動子等。該策略主要具有如下優(yōu)勢。首先,大量FⅧ在需要止血的損傷局部聚集,促進(jìn)止血并激活凝血反應(yīng)。其次,FⅧ儲藏在血小板的α顆粒內(nèi),極大地降低了FⅧ在血液循環(huán)中的暴露時(shí)間,減少了自身抗體的產(chǎn)生,以及FⅧ和自身抗體的接觸機(jī)會。筆者擬就近年來靶向血小板表達(dá)FⅧ基因治療HA的新進(jìn)展進(jìn)行總結(jié)。 

【文章來源】：國際輸血及血液學(xué)雜志. 2020,(01)

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